1 action Cancer à acheter et à conserver pour la prochaine décennie

Wpendant que le marché atteint des sommets sans précédent, les parts du marché FNB de biotechnologie Nasdaq (NASDAQ: IBB) se négocient essentiellement à plat depuis le début de l’année, en baisse d’un peu plus de 15% par rapport à leur sommet. En baisse de 11% depuis le début de l’année, mais en un peu moins de cinq fois au cours des cinq dernières années, Blueprint Medicines (NASDAQ: BPMC) a deux produits sur le marché et un chemin dégagé pour continuer à réaliser de gros gains pour les investisseurs à l’avenir.

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D’autres font les copies, ils font le plan

Blueprint Medicines est la première et la seule entreprise à avoir découvert et développé en interne deux médicaments qui ont reçu l’approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis dans les dix ans suivant sa fondation. Pas mal pour une entreprise avec une capitalisation boursière de seulement 5,4 milliards de dollars. Et maintenant, il a beaucoup d’argent et quelques autres idées potentiellement à succès dans sa manche.

Commençons par les deux médicaments qui ont déjà été approuvés. Ayvakit a été approuvé pour les formes rares d’un type de cancer de l’estomac en janvier 2020. Alors que les ventes ont été presque inexistantes jusqu’à présent, la société espère un étiquetage élargi, cette fois pour une utilisation contre la mastocytose.

La mastocytose est une maladie qui provoque l’accumulation de certaines cellules immunitaires dans certains organes; il peut affecter les intestins, les os, la peau et tout ce qui se trouve entre les deux. Il y a environ 2 000 patients diagnostiqués chaque année aux États-Unis avec une mastocytose, et pour un prix de 384 000 dollars par patient et par an, soit un marché total adressable d’au moins 750 millions de dollars.

Vient ensuite Gavreto, un médicament oral une fois par jour qui rivalisera avec Eli Lillyde (NYSE: LLY) Retevmo pour le cancer du poumon non à petites cellules et certains types de cancer de la thyroïde avec une mutation dans un gène spécifique appelé RET. Entre ces deux indications, il y a environ 6 000 patients. À un coût de 231 000 $ par patient par an, c’est un marché adressable de 1,3 milliard de dollars.

Blueprint Medicines a accepté de partager les coûts et les bénéfices à 50/50 sur le marché américain de Gavreto avec Roche (OTC: RHHBY) l’été dernier. Roche a également accepté de payer des redevances échelonnées à Blueprint Medicines comprises entre 15% et 25% sur les ventes en dehors des États-Unis et Roche a également donné à Blueprint Medicines une énorme injection de liquidités (675 millions de dollars à l’avance). Blueprint Medicines pourra recevoir jusqu’à 927 millions de dollars supplémentaires si certaines étapes sont franchies. Entre Ayvakit et Gavreto, l’entreprise devrait au moins être en mesure de se rapprocher du seuil de rentabilité au cours des prochaines années.

Frayer la voie à suivre

Blueprint Medicines a dévoilé une poignée de programmes pour faire de l’entreprise une force dans le domaine de l’oncologie de précision. Il a deux candidats ciblant le cancer du poumon non à petites cellules induit par des mutations au sein du gène EGFR, un marché avec 30 000 patients par an. Malheureusement, le cancer du poumon non à petites cellules induit par l’EGFR devient résistant au traitement au fil du temps, et les patients doivent souvent passer aux traitements de deuxième et troisième ligne.

En utilisant les 231 000 $ de Gavreto comme point de référence pour le prix annuel d’un médicament, le marché total adressable donne à Blueprint Medicines un blockbuster potentiel entre ses mains. En comparaison, AstraZenecade (NASDAQ: AZN) L’inhibiteur de l’EGFR pour le cancer du poumon non à petites cellules, Tagrisso, a rapporté près de 3 milliards de dollars au cours de l’exercice 2020.

Enfin, la société cherche à développer un médicament pour une protéine cible historiquement difficile, la CDK2. Lorsque CDK2 est hyperactivé, les cellules cancéreuses prolifèrent. Ce mécanisme est considéré comme un moteur de la croissance tumorale dans une variété de cancers, y compris le cancer de l’utérus, du poumon et du sein.

Les essais ciblés sur CDK2 commencent au début de 2022 et il est possible que Blueprint vise un étiquetage indépendant de la tumeur, ce qui signifie que la société demanderait à la FDA d’approuver le médicament pour les patients en fonction de la composition moléculaire et génétique du cancer du patient plutôt que sur l’emplacement de la tumeur. Un exemple de marquage indépendant de la tumeur serait “cancer hyperactivé par CDK” plutôt que “adénocarcinome de l’estomac”. Cela augmenterait considérablement le marché adressable en fournissant une large indication pour le médicament.

S’il reçoit un marquage indépendant de la tumeur, une voie est actuellement tracée avec succès par Eli Lilly et Bayer AG (OTC: BAYR.Y) pour leurs propres médicaments oncologiques de précision (le premier le poursuit, le second l’a atteint), Blueprint Medicines aurait encore un autre blockbuster entre les mains.

Prêt pour le long terme

Bien qu’il y ait des raisons pour les investisseurs et les patients d’avoir de l’espoir dans ces futurs essais décrits ci-dessus, Blueprint Medicines a démontré que sa plate-forme de découverte fonctionne et qu’elle peut rapidement faire passer des composés à travers des essais. Non seulement cela, mais l’entreprise peut alimenter son futur pipeline avec les approbations d’aujourd’hui. Lorsque investisseurs de la santé obtenir leurs déclarations de revenus ce printemps, ils voudront peut-être envisager d’ajouter Blueprint Medicines à leurs listes de surveillance pendant que cela est toujours sous le radar.

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Patrick Bafuma détient des actions de Blueprint Medicines. The Motley Fool n’a aucune position dans aucune des actions mentionnées. Le Motley Fool a un politique de divulgation.

Les points de vue et opinions exprimés ici sont les points de vue et opinions de l’auteur et ne reflètent pas nécessairement ceux de Nasdaq, Inc.